Se trata del desarrollo de una nueva molécula que demostró, mediante ensayos preclínicos, una mejora de los síntomas característicos de la enfermedad de Parkinson y una importante actividad neuroprotectora. La molécula fue patentada en los Estados Unidos y en la Unión Europea y el trabajo de investigación fue aceptado por una reconocida revista científica para su publicación.

Se trata de Pegasus o DAD 9, que es la primera molécula capaz de abordar los dos principales problemas de la enfermedad de Parkinson: mejorar los síntomas y evitar la progresión de los daños neuronales. El compuesto es un candidato a fármaco que consiguió superar la etapa preclínica. El próximo paso es la inscripción del desarrollo en la Food and Drug Administration (FDA) para conseguir la autorización que permita iniciar las pruebas clínicas en humanos.

Rosana Chehín, investigadora del CONICET, docente de la UNT y directora del Instituto de Medicina Molecular y Celular Aplicada (IMMCA, CONICET-UNT-SIPROSA), lidera la investigación. Está acompañada por un grupo especializado en síntesis química de la Universidad de Buenos Aires (UBA), a cargo de Oscar Varela. El desarrollo es el resultado de la sinergia entre el sector público y el privado, ya que cuenta con el aporte económico de Sky Bio LLC, empresa biotecnológica norteamericana fundada por el empresario Claude Burgio.

“Hace 10 años venimos desarrollando estudios sobre las bases moleculares de la enfermedad de Parkinson, justamente porque entendiendo qué es lo que produce la enfermedad, qué es lo que mata a las neuronas dopaminérgicas en la patología, uno puede encontrar cómo proteger esas neuronas o cómo inhibir el daño neuronal”, explica Chehín. Y agrega: “Fuimos con un grupo de químicos de síntesis de la UBA para ver si podíamos llevar adelante un ambicioso proyecto que era la síntesis de una molécula, lo que se conoce como diseño racional de fármacos. En palabras simples, buscábamos desarrollar una molécula capaz de hacer lo que nosotros queríamos. Y así llegamos a Pegasus”.

Chehín indica que la nueva molécula actúa, por una parte, como un “agonista dopaminérgico”, es decir, con una función similar a la dopamina, que es un neurotransmisor esencial en el cerebro. En tanto que, por otra parte, presenta actividad neuroprotectora impidiendo la formación de especies tóxicas de la proteína alfa-sinucleina, causante principal de la patología.

La investigadora argumenta: “Dado que la dopamina no puede administrarse sola porque no pasa la barrera hematoencefálica, diseñamos esta molécula que es un carrier que transporta dopamina al cerebro empleando el sistema de transporte de las tetraciclinas”. Y agrega que la molécula conserva las mejores propiedades de la dopamina y de la tetraciclina. Por ejemplo, descartaron la función antibiótica de esta última que, a largo plazo genera resistencia.

Para Chehín, Pegasus, de resultar positivas las pruebas en humanos, podría convertirse en una alternativa para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson. Así mismo, indica que podría convertirse en una opción a la levodopa, fármaco que se usa hace más de 60 años para Parkinson y que puede generar efectos adversos.

El equipo de investigación está formado por: Rosana Chehín, Oscar Varela, César Ávila, Benjamín Socías, Diego Ploper, Esteban Vera Pingitore, Silvina Chaves, Verónica Manzano, Rodrigo Tomas Grau, Florencia González Lizárraga, Adriana Kolender y Agustín Pernicone.

Durante la presentación, el presidente del CONICET Daniel Salamone felicitó a todo el equipo de investigación y destacó la integración que hubo con los científicos de Estados Unidos y con la empresa de biotecnología. “Ese es uno de los caminos por donde queremos ir para que estos desarrollos sucedan. Todos hemos conocido gente que ha padecido esta enfermedad tan devastadora y que algo surgido en un laboratorio con muchos años de investigación básica de calidad sea afianzando y se transforme en una nueva molécula, que luego se escale y se lleve a pruebas finales, que llevará años y un tiempo más para llegar al mercado, es una gran satisfacción, los organismos debemos trabajar para facilitar y fomentar estos procesos. Es complejo el ejercicio de articular lo público y lo privado, pero no solo es necesario sino que es vital y de suma importancia”.

Oscar Varela, especialista del Centro de Investigaciones en Hidratos de Carbono (CIHIDECAR, CONICET-UBA) y uno de los referentes de la investigación, expresó su satisfacción por haber arribado a esta patente. “Es la culminación de un proyecto entre diferentes grupos científicos de Buenos Aires, Tucumán y EEUU con el apoyo financiero de Sky Bio en la figura de Claude Burgio”, señaló.

“El desarrollo de esta molécula -que fue diseñada, sintetizada, caracterizada y evaluada en laboratorios nacionales- pone de manifiesto la capacidad que tenemos los argentinos y las argentinas de enfrentar un problema y poder llegar a una resolución satisfactoria”, reflexionó el investigador.

Por su parte, el rector de la Universidad Nacional de Tucumán, José Pagani, expresó su alegría y celebró este logro, que para él es posible gracias a la contribución y la voluntad de distintas personas y entidades públicas y privadas. Asimismo, agradeció especialmente a los equipos de investigación que participaron en el desarrollo de forma articulada. En este sentido, remarcó: “No debemos nunca abandonar la investigación básica, porque es gracias a ella que se consiguen -luego de años- estas aplicaciones para el bienestar de las personas”.

A su turno, el ministro de Salud de Tucumán, Luis Medina Ruiz, calificó este anuncio de “histórico” y valoró, por un lado el esfuerzo de los investigadores de los tres nodos que hicieron posible este avance para “tratar enfermedades frecuentes y prevalentes como la del Parkinson”, y por otro la confianza de Claude Burgio, fundador y presidente de Sky Bio LLC, por apostar al progreso de esta iniciativa científica. “A veces no es posible, pero en esta oportunidad todos pudimos coincidir para lograr estos resultados, así que es una tarde para celebrar”, concluyó el funcionario.

Por último, Burgio señaló que fueron 7 años desde que empezaron a trabajar conjuntamente en el desarrollo de la molécula -disruptiva y sin equivalente, según sus palabras- Pegasus: “Todo empezó con un voto de confianza”, recordó. A su vez, e independientemente del desarrollo, destacó a este como un “excelente modelo de cooperación entre el sector público y privado”, aplicable e imitable en otros campos del conocimiento.

Fuente: CONICET, https://www.conicet.gov.ar/