La forma de tratar el cáncer cambió en las últimas dos décadas con la incorporación de la inmunoterapia, las terapias dirigidas y nuevas herramientas para conocer la biología molecular de los tumores, que permitieron mejorar la respuesta a los tratamientos, prolongar la supervivencia y, en algunos casos, convertir enfermedades antes consideradas necesariamente letales en patologías con las que es posible convivir durante largos períodos.

Detrás de buena parte de estos avances está la investigación clínica, el proceso que permite evaluar nuevas terapias en condiciones controladas antes de su incorporación a la práctica médica. Los ensayos clínicos constituyen así el vínculo entre el conocimiento generado en el laboratorio y las alternativas terapéuticas que finalmente llegan a los pacientes.

«El gran avance en oncología gracias a la investigación clínica ha sido la adquisición de conocimientos sobre la biología molecular de los tumores, la relación entre la inmunidad y las células tumorales, y el desarrollo de nuevos tratamientos que, en muchos casos, modificaron la práctica médica diaria porque demostraron resultados superiores a los disponibles hasta ese momento», explica el Dr. Juan Cundom, médico oncólogo, jefe del Servicio de Oncología Clínica del Instituto Alfredo Lanari (UBA) y referente del área de Investigación Clínica del Instituto Argentino de Diagnóstico y Tratamiento (IADT).

Pero la evolución no se limita a la aparición de nuevos medicamentos. El conocimiento sobre las características particulares de cada tumor permite avanzar hacia una medicina de precisión, en la que la elección del tratamiento depende cada vez más de las características biológicas de la enfermedad y de las condiciones particulares de cada paciente.

«La aparición de nuevos fármacos permite mayores tasas de supervivencia, incluso en pacientes con diagnósticos avanzados, además de una mejora significativa en la calidad de vida y la tolerancia a los tratamientos», señala Cundom.

El paciente como parte de la investigación

Los ensayos clínicos también constituyen una vía de acceso a tratamientos que todavía se encuentran en investigación. La participación de los pacientes se realiza bajo protocolos específicos, con controles y seguimiento médico y con la intervención de comités independientes de ética y de los organismos regulatorios correspondientes.

En Argentina, la investigación clínica oncológica se desarrolla en hospitales públicos, instituciones académicas y centros privados de alta complejidad. Los estudios deben cumplir normas de Buenas Prácticas Clínicas y contar con la aprobación y supervisión de la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT).

Además del seguimiento médico, estos protocolos contemplan mecanismos destinados a proteger la información de los participantes y su confidencialidad. La investigación vinculada al estudio no implica para ellos ni para sus coberturas de salud los costos asociados al desarrollo del protocolo.

«Formar parte de ensayos clínicos no solo representa una oportunidad de acceso temprano a nuevas terapias, sino también una contribución para futuros pacientes que padecen la misma enfermedad. Estos estudios tienen un enorme valor científico y social», sostiene Cundom.

El desarrollo de un ensayo requiere, además, la participación coordinada de profesionales de distintas disciplinas: médicos, investigadores, farmacéuticos, bioquímicos, especialistas en diagnóstico por imágenes y personal de enfermería, entre otros. En este ámbito, la coordinación de los protocolos y el cumplimiento del marco regulatorio son aspectos centrales para garantizar la calidad y seguridad de los estudios.

Argentina, dentro de la investigación regional

La investigación clínica en oncología representa actualmente alrededor del 30% de las investigaciones farmacológicas que se realizan en Argentina, según datos consignados por el sector. La participación en protocolos multinacionales permite que pacientes argentinos puedan incorporarse a estudios destinados a evaluar nuevas alternativas terapéuticas y, al mismo tiempo, integra a investigadores y centros locales en proyectos de desarrollo de alcance internacional.

El próximo desafío es profundizar la capacidad para identificar qué pacientes pueden beneficiarse de cada tratamiento. «El objetivo es claro: una adecuada selección de pacientes para obtener mayores beneficios terapéuticos y reducir los efectos adversos», plantea Cundom.

En ese camino, el especialista señala como herramientas clave el desarrollo de la biología molecular, las plataformas diagnósticas avanzadas y la inteligencia artificial aplicada al desarrollo de fármacos, además de la necesidad de optimizar los tiempos regulatorios.

El cambio de paradigma en oncología, entonces, no pasa solamente por disponer de más tratamientos, sino por saber para quién, cuándo y por qué funciona cada uno. La investigación clínica es el mecanismo que permite transformar ese conocimiento en evidencia y, finalmente, en nuevas alternativas para los pacientes.